细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2022.8.29）

一、每周重点信息

1、BioMarin的血友病A基因疗法获批上市。

2、人胚胎干细胞来源肝细胞成功治疗肝衰竭。

二、投融资与合作

1、浙江愈方生物科技有限公司（以下简称“愈方生物”）宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由上海生物医药创新转化基金领投，金浦新潮基金跟投。愈方生物成立于2021年，是一家靶向端粒机制的基因治疗药物开发企业。基于团队过往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了国际领先的新一代端粒精准调控技术平台，专注于解决心力衰竭等未满足的临床需求（详见往期文章：靶向端粒基因疗法开发企业愈方生物完成数千万元天使轮融资，上海生物医药创新转化基金领投）。

2、8月23日，中国证监会官网发布了关于同意苏州近岸蛋白质科技股份有限公司首次公开发行股票注册的批复,同意近岸蛋白科创板IPO注册，标志着国内mRNA原料酶第一股即将上市！（详见往期文章：mRNA原料酶行业第一股即将迎来科创板首发）

3、8月22日，罗氏旗下企业Chugai Pharmaceutical（中外制药）与细胞治疗企业Noile-Immune Biotech共同宣布，两家公司就Noile-Immune专有的PRIME CAR-T技术平台达成一项许可协议，旨在利用PRIME技术和Chugai的药物发现技术，为实体瘤患者提供CAR-T细胞疗法。

4、mRNA药物开发公司eTheRNA宣布获3900万欧元B轮融资，融资资金将用于扩大对mRNA技术平台的开发，并进一步推行与合作伙伴的业务战略合作，战略合作重点包括定制脂质纳米颗粒（cLNP）。

三、企业研发信息

1、近日，由基因递送领军企业云舟生物科技（广州）股份有限公司（简称“云舟生物”）协助生产的基于AAV载体的治疗先天性Menkes综合征的创新基因药物LTGT06已正式用于IIT（研究者申请发起的临床研究），成为全球首个用于治疗Menkes的候选基因药。该基因药由专注于基因药物开发的蓝图生物医药（广州）有限公司（简称“蓝图生物”）负责研发。云舟生物为该药物提供了基因递送方案的CRO（合同研发）服务和候选基因药的CDMO（合同生产）服务。该临床研究由昆明九二〇医院协助昆明霍普禾森医院开展，目的是尝试用基因药物治疗罕见病自救者徐伟年仅3岁的儿子（详见往期文章：云舟生物助力全球首个Menkes综合征基因药物开启临床研究，罕见病自救者徐伟3岁儿子为受试者）。

2、8月24日，BioMarin Pharmaceutical公司（BioMarin）宣布，欧盟委员会（EC）批准血友病A基因疗法ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) 有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者（详见公众号往期文章：重磅！BioMarin的血友病A基因疗法获批上市）。

3、近日，Asklepios BioPharma (AskBio) 公司已获得法国监管机构的批准为亨廷顿病的基因治疗（BV-101基因疗法）开展临床试验。I/II 期研究将于今年年底前开始， BV-101基因疗法使用腺相关病毒 (AAV) 载体直接递送目的基因至亨廷顿病患者的大脑内，通过过表达CYP46A1达到治疗疾病的目的（详见往期文章：拜耳子公司被批准开展亨廷顿基因治疗临床试验）。

4、近日，据中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）公示，北京循生生物医学研究有限公司（简称“循生医学”）“肿瘤浸润T淋巴细胞”临床试验的申请已受理（受理号：CXSL2200399）（详见往期文章：国内第三家TIL疗法IND获得受理）。

5、8月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，复星凯特申报的阿基仑赛注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于成人大B细胞淋巴瘤患者的二线治疗。阿基仑赛是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，此前已在中国获批用于大B细胞淋巴瘤成人患者的三线治疗（详见往期文章：复星凯特CAR-T产品新适应症临床申请获批）。

6、8月25日，从中南大学湘雅医院传来消息：“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者，目前生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。这也是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人（详见往期文章：全球首例！人胚胎干细胞来源肝细胞成功治疗肝衰竭）。

7、8月24日，艾美疫苗官网发布消息称，公司自主研发的mRNA新冠疫苗（LVRNA009）Ⅱ期临床数据日前揭晓（详见往期文章：艾美疫苗公布mRNA新冠疫苗Ⅱ期临床数据）。

8、近日，石药集团宣布其新型冠状病毒 mRNA 疫苗 SYS6006 已完成一项序贯加强免疫的临床研究，其安全性和免疫原性均达到预期（详见往期文章：石药集团公布新冠mRNA疫苗最新临床数据（附 6 项临床试验一览））。

9、近日，细胞疗法初创公司Verismo Therapeutics宣布已向FDA提交了新型CAR-T疗法SynKIR-110用于治疗表达间皮素的卵巢癌、间皮瘤和胆管癌的IND申请。SynKIR-110是一款基于KIR-CAR平台技术的新型CAR-T疗法，称为KIR-CAR疗法，适应症为多种实体瘤。

10、8月25日，Iovance Biotherapeutics宣布启动递交TIL疗法lifileucel的滚动上市申请，用于治疗PD-1/PD-L1治疗后进展的晚期黑色素瘤，预计年底完成上市申请。如果顺利获批，lifileucel将成为首款TIL疗法。

11、近日，据CDE官网最新公示，福州拓新天成生物科技有限公司申报的TX103嵌合抗原受体T细胞注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于：TX103阳性、既往经标准治疗失败或发生不可耐受毒性、经病理确诊的晚期实体瘤患者。拓新天成由世界知名免疫学家、肿瘤学家陈列平教授和细胞免疫学专家黄纲雄教授于2017年4月联合创立，此次也是拓新天成首款细胞治疗产品获批临床（详见往期文章：拓新天成实体瘤CAR-T产品获批临床）。

12、8月23日，据CDE官网显示，上海信致医药科技有限公司申报的血友病B基因治疗药物“BBM-H901注射液”，纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为预防血友病B（先天性FⅨ缺乏症）的成年男性患者出血（详见往期文章：信念医药AAV基因疗法BBM-H901被纳入突破性治疗）。

13、8月23日，Verve Therapeutics宣布，临床前实验研究支持将公司的第二款候选基因疗法VERVE-201推入临床开发阶段。VERVE-201是一款单碱基编辑基因疗法，通过对肝脏中胆固醇和甘油三酯代谢的关键调节因子ANGPTL3基因进行基因编辑，永久性关闭ANGPTL3的表达，以达到降脂目的。

四、前瞻性研究

1、8月24日，伦敦大学学院眼科研究所副教授 Tessa Dekker 团队在神经学领域顶刊 Brain 上发表了一项针对色盲的基因治疗研究（A demonstration of cone function plasticity after gene therapy in achromatopsia ），该研究首次调查了基因治疗对色盲儿童视锥细胞功能的影响，并证实该疗法有效激活视网膜和大脑之间此前处于休眠状态的信号通路，恢复了部分出生时完全色盲儿童的视锥细胞功能（doi: 10.1093/brain/awac226）。

2、8月26日，国际学术期刊《科学》（Science）在线发表了中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院研究员李伟与周琪团队合作完成的研究论文（A sustainable mouse karyotype created by programmed chromosome fusion）。该研究在全球首次实现了哺乳动物完整染色体的可编程连接，并创建出具有全新核型（染色体组型）的小鼠（详见往期文章：中科院最新研究开辟哺乳动物染色体编辑新领域）。

3、8月25日，加州大学旧金山分校研究团队的一项研究成果以题目“High-yield genome engineering in primary cells using a hybrid ssDNA repair template and small-molecule cocktails.”发表于《自然》杂志的子刊《自然-生物技术》上，该研究发现了一种低毒性、高效、并且无需借助病毒的CAR-T细胞制造方法，科研人员开发了一种新型基因编辑方法，该方法以单链DNA（ssDNA）作为同源定向修复模板，其中包含了毒性较低的Cas9目标序列。相对于dsDNA的Cas9目标序列，其敲入效率和产量平均提高了约2-3倍。

五、其他新闻

1、8月22日上午，广州市委常委、黄埔区委书记，广州开发区党工委书记、管委会主任陈勇，区领导董彦君、徐丹、区科技局局长陈伟权、区工信局副局长雷敏等领导一行，莅临广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”），就公司的经营情况、产业带动情况展开调研。派真生物创始人兼首席科学家李华鹏博士、总经理张超、生产总监梁佳许陪同调研（详见往期文章：广州市委常委、黄埔区区委书记陈勇一行莅临派真生物调研指导）。

2、近日，药明巨诺称，截至2022年8月15日，药明巨诺已开展9项针对血液及实体肿瘤的临床研究，其细胞免疫治疗药物已成功完成260位中国患者的回输治疗（包含临床研究及商业化阶段），为这些患者及其家庭带来了治愈的希望（详见往期文章：药明巨诺细胞免疫治疗药物已成功惠及260位中国患者）。

3、北海康成制药有限公司于8月24日发布了截至2022年6月30日的财务情况和公司动态，计划在 2022 年下半年展示更多针对SMA的基因治疗数据（详见往期文章：北海康成计划在 2022 年下半年展示更多针对SMA的基因治疗数据，发布2022年中期业绩公告）。

4、当地时间8月26日，美国疫苗公司莫德纳（Moderna，MRNA）通过官网发布消息称，当天在美国和德国的地方法院对美国辉瑞和德国百欧恩泰（BioNTech）两家公司提起专利侵权诉讼（详见往期文章：mRNA疫苗两巨头对簿公堂，Moderna起诉辉瑞和BioNTech侵犯专利，复必泰会不会受影响？；辉瑞和百欧恩泰反击莫德纳的起诉，表示对新冠疫苗知识产权有信心）。

5、近日，长期致力于弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗和研究的上海交大医学院附属瑞金医院血液科许彭鹏教授，在确认全国首个接受商业化CAR-T药品回输治疗并在一年后疗效评估仍为完全缓解的患者信息后，对该细胞治疗产品——阿基仑赛注射液（奕凯达）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的疗效表示高度肯定（详见往期文章：CAR-T细胞治疗的淋巴瘤患者怎样了？一年后，瑞金医院已有16名患者获得完全缓解）。

E.N.D

更多精彩内容，点击下方视频号

为促进细胞与基因治疗领域的合作交流，更好的服务广大读者朋友，微信公众号“细胞与基因治疗领域”团队组建了专业的细胞与基因治疗行业交流群（涉及DNA药物、RNA药物和细胞治疗等方面），长按下方二维码，添加小编微信进群。由于申请人数较多，添加微信时请备注：院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/ 教授/主管及以上职务，还请注明。

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议。